这家研发出胰腺癌突破性药物的药企为何坚持独立发展？

Revolution Medicines曾吸引收购意向，但该公司决定坚持独立发展。这一决定获得了回报，本周，其胰腺癌药物获得美国食品药品管理局批准。

今年早些时候，一家肿瘤生物技术公司引起了收购方的兴趣。该公司当时还没有任何药物上市，只有前景广阔的研究项目。面对收购意向，Revolution Medicines选择了保持独立。

本周，这一押注获得了回报。

这家有12年历史的制药商更广为人知的名字是RevMed。自成立以来，该公司大部分时间都在试图攻克一个令业内一些顶尖研究人员束手无策的科学难题。最终，RevMed成功靶向了一种常见的癌症突变，研发出的一款新药使胰腺癌患者的生存期几乎翻倍。对这种致死率极高的疾病而言，这项成果无疑是一项了不起的突破。

如今，随着美国食品药品管理局(FDA)批准了其新药Rasonque，这家位于加州雷德伍德城的生物技术公司正面临下一个挑战：如何迅速将这款药物送到成千上万急需用药的患者手中。

RevMed首席执行官马克·戈德史密斯(Mark Goldsmith)是一位医生兼科学家，自公司成立以来一直掌舵至今。他表示，去年自己面临一个重大抉择：公司是否要自行将这款产品推向市场。这是一项复杂且耗资巨大的任务。

他说，曾有一些金融机构主动找上门来，提出愿资助RevMed打入全球市场。”当他们问我需要多大规模的资金支持时，我告诉他们，这是一笔巨款，”戈德史密斯说。”我原以为他们会就此打住，结果他们回复说，’我们很感兴趣。'”

RevMed决心自行完成这项工作。在短短几个月内，该公司从零开始，建立起自己的首支销售团队、分销网络以及医保报销业务。该公司已达成在海外生产该药物的协议，并计划投资建设几条生产线，以防范产能瓶颈。

“成功的生物技术公司往往会被大型制药公司收购，”Guggenheim的生物技术分析师迈克尔·施密特(Michael Schmidt)说。”一家公司能够保持独立，至少在现阶段做到这一点，绝对是一件非常令人兴奋且值得关注的事情。”

华尔街预计，Rasonque最快将于明年创造超过10亿美元的销售额。该药一年的用药费用超过47.7万美元。该公司还有更多正在研发中的药物资产，这些资产同样具备成为重磅药物的潜力。Rasonque靶向一种名为RAS的突变蛋白，约三分之一的癌症和超过90%的胰腺肿瘤都是由这种蛋白驱动的。几十年来，制药商一直称RAS是”不可成药”的靶点，因为其表面过于光滑，传统分子根本无法附着。

尽管如此，该公司还是花了近十年的时间试图攻克这一难题。到今年4月，RevMed终于获得了支撑其假设的数据。在一项500人参与的研究中，服用该药的患者生存期中位数为13.2个月，几乎是接受标准化疗患者的两倍。

Rasonque最初并不在RevMed的产品管线中。该公司的主要药物靶向另一种与癌症相关的蛋白，曾吸引了赛诺菲(Sanofi)的投资，但这家法国制药巨头在2022年退出了该项目。

在美国的另一端，哈佛大学(Harvard University)研究员格雷格·弗迪恩(Greg Verdine)创立了一家名为Warp Drive Bio的公司，该公司正利用一种名为”分子胶”(molecular glue)的技术靶向RAS。这类化合物能招募一种辅助蛋白，使其附着在RAS上，从而阻断促使癌细胞增殖的信号。

在马萨诸塞州科德角的一次务虚会上，RevMed首席执行官戈德史密斯碰巧坐在了Warp Drive时任首席执行官劳伦斯·里德(Laurence Reid)的身旁。在享用烤蛤蜊时，戈德史密斯抛出了一个想法：将Warp Drive的技术授权给RevMed，用于靶向RAS。

戈德史密斯回忆道，里德当时对授权公司核心技术的想法犹豫不决，于是RevMed决定干脆直接收购Warp Drive。

“我们当时已下定决心要进军RAS领域，我们需要获取一些技术来打造差异化策略，”戈德史密斯说，”那个机会非常难得。”

为了促成这笔交易，戈德史密斯不得不在董事会层面进行一番运作。Warp Drive当时的最大股东是赛诺菲。戈德史密斯说，他给这家法国公司的领导层打了电话，以确保他们不会感到措手不及，他顺势提出了一个方案：用赛诺菲在Warp Drive的多数股权交换RevMed的部分股权。

这一招奏效了。2018年，RevMed通过一项全股票交易收购了Warp Drive，不仅吸收了后者的技术，也重塑了公司自身的发展轨迹。

突破出现在2020年，当时该公司的研究人员证明，这款后来成为Rasonque的药物能够靶向RAS的所有变体。其他测试表明，该药物的耐受性良好。

“这是机缘巧合，”加州大学旧金山分校(University of California, San Francisco)研究员、RevMed联合创始人凯文·肖卡特(Kevan Shokat)说。”化学领域有时就是这样：你得到了一个分子，结果发现它的作用比你预期的还要多一点。”

为了资助该药物的上市，RevMed与一家名为Royalty Pharma的公司达成协议，获得最高20亿美元的资金支持。作为交换，RevMed让出了Rasonque及另一种药物未来的部分销售分成权。

“我们打算自己建立整个商业化体系，”戈德史密斯说。他补充道，公司谈妥了一项极具吸引力的协议，然后”就这么拍板了”。

戈德史密斯现在肩负着将Rasonque推向市场的重任，实际上，这项推广工作在近四个月前就已经展开。当时，就在该药物正式获批之前，FDA允许RevMed将其作为同情用药计划的一部分进行分发。到该药获批时，已有超过2,000名患者参与了这项计划。