特朗普政府的政策转向让罕见病药物领域重获青睐

随着FDA强硬派离任，投资者重新涌向罕见病药物押注。

押注生物科技从来都是一场赌博。但在特朗普政府上任第一年，罕见病药企几乎是其中风险最高的领域。

这些公司通常只在很小的患者群体中测试药物，有时还缺少大型试验常见的设计，比如安慰剂对照。在第二届特朗普政府时期，这些药企突然发现，自己面对的是美国食品药品管理局里面一些对有限证据持怀疑态度的官员，这些官员不愿轻易批准基于此类证据的药物。罕见病相关股票随之大跌。

如今，随着这些官员中许多人离任，对于愿意承受风险的投资者来说，机会又回来了。在FDA代理局长凯尔·戴亚曼塔斯任内，该机构已收回数项备受关注的决定。比如，新领导层批准了Replimune的黑色素瘤疗法，这是该疗法第三次闯关；该疗法在此前的FDA领导层下曾成为争议焦点，并引发白宫介入。

这一转向已经给亟需提振的罕见病股票带来支撑。随着FDA软化对相关药物的立场，Replimune和uniQure等公司股价大幅上涨。摆在投资者面前的问题是，接下来该如何押注这一变化。

在风险较高的治疗领域，最清晰的交易机会往往出现在获批前的上涨阶段，那时核心问题很简单：FDA会不会点头。在华尔街行话里，批准会让药物从”实验”状态中”去风险化”。但之后新的问题会浮现：保险公司是否愿意为可能耗资数百万美元的治疗买单？这种疗法的安全性和有效性是否足以让患者承担风险？这或许解释了为什么Replimune股价在8月获得FDA批准后飙升，但此后又回吐了部分涨幅。

生物科技公司uniQure正处在这样的获批前节点。该公司正在开发一种针对亨廷顿病的一次性基因疗法，目标是减缓这种破坏性神经退行性疾病的进展。2025年秋季公布积极数据后，该公司股价上涨三倍。随后形势逆转。FDA官员表示，该机构前任官员曾接受的试验设计已不足以支持加速批准。他们质疑基于历史数据库、而非安慰剂组得出的结果，并要求uniQure在重新申请批准前开展一项耗时较长的随机试验。该股随后重挫。

到了今年6月，FDA新领导层再次改变立场，同意让uniQure提交申请，该公司已于本月早些时候提交。过去六个月，该股累计上涨逾一倍，但仍远低于去年的高点。预计到本月底，uniQure将公布这项临床试验的四年期数据。

TD Cowen分析师约瑟夫·托姆解释说，FDA的批准决定将以已经公布的三年期结果为依据。但托姆表示，四年期数据仍将受到投资者和监管机构密切审视。较早公布的结果显示，与患者历史数据库相比，高剂量疗法将疾病进展速度减缓了75%。如果四年期数据显示疾病进展放缓幅度改善，或保持相对稳定，这将指向一种持久疗效，从而强化该基因疗法的论据；这种疗法需要通过颅骨上的孔洞把药物输注进大脑。

托姆说，加速批准的概率”正偏向积极”，部分原因是FDA正在回到它”过去的姿态”。按约30亿美元市值计算，uniQure股价仍未反映成功获批的预期。亨廷顿病在美国估计影响4万人，目前尚无获批疗法被证明可以减缓病情。一次性基因疗法若按此类治疗通常能够取得的定价，即便只覆盖这一患者群体中相对较小的一部分，也可能带来数十亿美元的年销售额。

但FDA更具灵活性并不等于成功有了保证。以Regenxbio为例：6月，FDA逆转了对该公司一种罕见遗传性疾病基因疗法的拒绝决定，为重新提交申请扫清道路，并推动该股上涨。随后在8月，FDA在部分试验参与者的脊柱扫描中发现异常后，对该疗法实施临床暂停，该公司股价随即大跌。

更广泛地说，愿意加快让迫切需要治疗的患者用上药物，并不意味着标准已经降低，医疗健康政策顾问伊普西塔·斯莫林斯基解释说。她说，这表明FDA变得”更愿意把现在批准与日后证明临床获益区分开来”。加速批准路径仍要求，对基于中期获益指标获批的药物开展更严格的确认性试验，uniQure仍必须迈出这一步。

这也正是为什么，这里的押注并不是uniQure的疗法一定有效。这个问题可能多年都无法定论，即便确认性试验最终能够给出完整答案。真正的押注是，在所有证据齐备之前，FDA是否再次愿意让患者和投资者先行承担这份风险。